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Leach知道，残疾儿童也可以有精彩的生活。

如果再算上礼来Humulin的13.07亿美元，这7只胰岛素产品就占到了下表所有25只糖尿病药物总销售额的56.4%，霸占了全球50%左右的糖尿病药物市场。诺和诺德专注自身，厚积薄发诺和诺德在糖尿病领域极度专注，重点开发胰岛素和GLP-1受体激动剂，连口服降糖药都鲜有涉足。

患者需要养成日常用药依赖，以预防致命性的高血糖和低血糖事件发生。Lantus又成背景，赛诺菲在胰岛素市场的生存空间再受挤压。继SWITCH II 研究显示Tresiba治疗2型糖尿病的低血糖风险显著低于Lantus后，诺和诺德2月23日又公布了SWITCH 1 III期临床研究的结果，显示Tresiba治疗1型糖尿病的降糖效果不劣于Lantus，且严重低血糖风险显著低于Lantus（10% vs 17%）。GRIs在控制血糖水平方面更可靠，安全性更高，可以减少患者的给药频率，极大降低患者的疾病负担。当前的1型糖尿病治疗药物只能辅助控制患者血糖水平，无法彻底治愈疾病。

由于市场饱和，现在开发口服的小分子降糖新药越来越难，不仅要进行心血管安全性评价，今后证明心血管获益可能也是标配了……因此把GLP-1受体激动剂、胰岛素等注射药物开发成更长效的制剂（减少注射次数）甚至是革命性的口服剂型在未来很长一段时间仍会是糖尿病药物市场的热点，这也是赛诺菲和诺和诺德争夺的主战场。诺和诺德还计划在2016年启动口服semaglutide的III期项目，有人甚至预测，口服semaglutide将会成为年销售额超过100亿美元的重磅品种，如果semaglutide能拓展到减肥和NASH等适应症，将会成为200亿美元的重磅品种。嗖地一声，Ruthie得到两分。

在去年12月举行的国家科学院基因编辑峰会上，哈佛大学遗传学家Dan MacArthur在推特网上说：假设：我的孙辈会进行胚胎检查、基因编辑，那将不会改变‘成为人类的基本概念，而会像注射疫苗那样。现在，他知道自己不会改变任何事情。他不希望通过基因改变让自己变得更高。那么，她是否想过未来改变自己孩子的基因，让他们看得更加清楚呢？又一次，她毫不犹豫地回答说不愿意。

但是患有唐氏综合征的婴儿出生人数却一直稳定在1万人中11人的水平，这是因为很多女性在胎儿诊断出疾病后选择终止妊娠。残疾人士认为，科学家、政策制定者和生物伦理学家应该采取步骤保证CRISPR技术，相关讨论反映的是对患者及其家庭最好的意图，并确保这些技术在当前以及对后代实现最人性化的应用。

例如，在欧洲，妊娠期间唐氏综合征患病率已经从1990年的1万人中20人上升到今天的1万人中23人。他看到的却是女儿在尽情地享受人生，尽管其中存在一些挑战。她请教练再次让她入场，然后她从一名队友面前跑过，直接投篮。一些人不知道他们存在这些突变，一些人因为成本或是风险因素决定不进行筛查，一些人对这种技术存在个人或道德上的反抗情绪，一些人则认为这种疾病传递给下一代仅有50%的几率，事情没有那么糟糕。

英国东英吉利亚大学医学社会学家Tom Shakespeare说。Ruthie毫不犹豫地说不愿意。由于一个基因的编码错误，她患有白化病，身体产生的黑色素非常少，这意味着她的皮肤和头发颜色都是白色的，而且她几乎失明，视力水平是普通人的1/10。因此编辑一种疾病的基因可能会导致另一种疾病发生失火风险。

肯塔基州路易维尔律师Mark Leach的11岁女儿患有唐氏综合征，他和妻子经常被问及是否在Juliet出生前就知道胎儿患有疾病。图片来源：Preston Gannaway再过几分钟，Ruthie Weiss的球队眼看就要输掉第四个球。

随着比赛进入倒计时，她又一次进球了。然而，很多安全、技术和法律障碍依然挡在编辑人类胚胎DNA的路上。

哇，她太令人难以置信了。2016-03-06 06:00 · angus 今年1月，Ruthie的父亲Ethan问她，是否愿意在出生前让父母改变导致她失明的基因。对胚胎基因的改变可以说一定会传递给下一代，从而打破一直以来认为无法逾越的伦理界限。应该考虑到残疾人士可能成为CRISPR技术的治疗目标，让他们参与相关决策过程。而线粒体置换疗法（通过捐赠替换掉母亲传递给下一代的极少基因）去年已在英国获得批准，用于治疗存在特定基因紊乱风险的患者。今天的父母对他们可能传递给后代的基因拥有前所未有的控制权，比如他们可以利用产前基因检测确认是否存在唐氏综合征，从而选择是否生下这个胎儿。

伦敦大学学院亨廷顿氏病神经学家Edward Wild估计，在英国有不足5%的患者利用植入前遗传学筛查技术选择不会导致疾病突变的胚胎，从而避免将病症转移给后代。尽管她站在旁边稍作休息，这名9岁的女孩却没有放弃。

对球员的几名父母甚至停下来祝贺Ruthie——球队的13分都是她赢得的。她的视力障碍并未阻止她在运动方面的出色表现。

由于缺乏残疾儿童的支撑系统，女性不应该对确保儿童基因健康负责。她认为对当前关于其他突变的潜在益处了解甚少，过度轻而易举地利用基因编辑可能导致难以预料的后果。

很多了不起的科学和技术应该考虑到，很多对残疾人生活的假设来自于对他们的偏见。一项研究发现，一半以上存在严重残疾障碍的人士都认为他们的生活质量很好或是非常好。与经济或社会支持等其他因素相比，人们还经常会高估严重健康缺陷对其幸福指数的影响。Leach说，一些人纯粹是好奇，但还有一些人问题中带着审判的味道。

尽管身高受限，我一样得到了每个人所希望的生活：儿女、友谊和爱。如果唐氏综合征患者继续减少，那么这个世界上具有同情心的人也会减少。

他认为如果在Ruthie出生前可以选择编辑导致她失明的基因，他和妻子会毫不犹豫地那么做观点分歧编辑人类胚胎基因仍处于起步阶段，但是阻止遗传一些基因的技术已经存在。

应该考虑到残疾人士可能成为CRISPR技术的治疗目标，让他们参与相关决策过程。但当她在篮球场打球、练习钢琴或是在山上滑雪时，她的父亲Ethan Weiss看到的并不是一名患有残疾的儿童。

那些没有残疾障碍的人经常会低估残疾人的生活满意度。随着比赛进入倒计时，她又一次进球了。他看到的却是女儿在尽情地享受人生，尽管其中存在一些挑战。由于一个基因的编码错误，她患有白化病，身体产生的黑色素非常少，这意味着她的皮肤和头发颜色都是白色的，而且她几乎失明，视力水平是普通人的1/10。

今年1月，Ruthie的父亲Ethan问她，是否愿意在出生前让父母改变导致她失明的基因。哇，她太令人难以置信了。

在去年12月举行的国家科学院基因编辑峰会上，哈佛大学遗传学家Dan MacArthur在推特网上说：假设：我的孙辈会进行胚胎检查、基因编辑，那将不会改变‘成为人类的基本概念，而会像注射疫苗那样。而线粒体置换疗法（通过捐赠替换掉母亲传递给下一代的极少基因）去年已在英国获得批准，用于治疗存在特定基因紊乱风险的患者。

一个选择Ethan和Ruthie并非唯一考虑这个问题的人，一种强有力的基因编辑技术CRISPR-Cas9的出现，就是否应该以及如何对人类胚胎进行基因编辑引发了广泛的争论。尽管身高受限，我一样得到了每个人所希望的生活：儿女、友谊和爱。

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